Новий метод терапії раку дозволив зцілити від лейкемії невиліковно хвору дитину

Публікації
Асіф АлієвQHA
15 Грудня 2022, 16:14
Асіф АлієвQHA
15 Грудня 2022, 16:14

Британську дівчинку-підлітка вдалося вилікувати від лейкемії, застосувавши новий тип терапії – так зване редагування основ.

Всі інші методи лікування 13-річної Алісси виявилися марними, тому лікарі всесвітньо відомої лондонської дитячої лікарні Грейт-Ормонд-Стріт фактично створили для неї нові ліки. Через пів року ракових клітин у її організмі не виявлено, хоча Алісса все ще перебуває під наглядом лікарів. У травні минулого року Алісса діагностувала Т-клітинний гострий лімфобластний лейкоз.

У звичайних умовах Т-клітини - захисники організму, але в Алісси їхня діяльність вийшла з-під контролю і стала становити небезпеку. У Алісси спостерігався агресивний різновид раку. Не допомогла ні хімієтерапія, ні пересадка кісткового мозку.

"Зрештою, я б померла", - каже Алісса.

Її мати, Кіона, розповідає, що минулого року вона із жахом чекала Різдва, думаючи, що вони зустрічають його разом востаннє, і просто плакала в день народження доньки у січні. Те, що сталося потім, ще кілька років тому було неможливо уявити. Команда Грейт Ормонд Стріт використала технологію генного редагування, яка з'явилася лише шість років тому.

Редагування основ

Азотисті основи – це органічні сполуки, що входять до складу нуклеїнових кислот. Чотири типи основ - аденін (A), цитозин (C), гуанін (G) і тимін (T) - це цеглини нашого генетичного коду. Подібно до літер алфавіту, мільярди підстав у нашій ДНК складають інструкцію для людського організму.

Редагування підстав дозволяє вченим вибрати конкретну частину генетичного коду і потім змінити молекулярну структуру тільки однієї підстави, перетворюючи його в інше і змінюючи генетичні інструкції. Команда лікарів та вчених використовувала цей інструмент для створення нового типу Т-клітин, здатних відстежувати та вбивати ракові Т-клітини в організмі Алісси. З цією метою послужили здорові донорські Т-клітини.

На останньому етапі генетичної модифікації Т-клітин було дано вказівку полювати на всі клітини, в яких був присутній білок CD7, щоб знищити всі Т-клітини в її організмі, у тому числі й ракові. Імунну систему Алісси, включаючи Т-клітини, передбачалося відновити за допомогою другої пересадки кісткового мозку. Аліса залишилася вразливою для інфекцій, оскільки в процесі цього лікування були атаковані як ракові Т-клітини в її тілі, так і ті, які захищали її від хвороб. її імунну систему. Алісса провела 16 тижнів у лікарні і була в цей час максимально захищена від можливих інфекцій.

Після обстеження через три місяці лікарі стривожилися, оскільки дівчинка знову виявила ознаки раку. Але два наступні обстеження показали повну відсутність ракових клітин.

Величезний потенціал

Величезний потенціал "Алісса - перша пацієнтка, яку лікували за допомогою цієї технології", - каже професор Вазім Касім із Каліфорнійського університету та лікарні Грейт-Ормонд-Стріт. За його словами, подібні генетичні маніпуляції - це область науки, що дуже швидко розвивається, з величезним потенціалом для лікування цілого ряду захворювань.

Однак застосована для лікування Алісси технологія - лише мала частка того, що можна досягти застосуванням редагування основ. Доктор Девід Лю з інституту імені Броуда, один із винахідників методу, вважає дивним і незвичайним те, що новий метод почав застосовуватися для лікування людей лише через шість років після його розробки. У терапії, розробленої для Алисси, кожне редагування підстав включало руйнування ділянки генетичного коду, щоб він більше не працював.

Але технологію можна застосовувати й більш тонко і вибірково - наприклад, замість вимикати дефектну інструкцію, можна її коригувати. Серповидно-клітинна анемія, наприклад, викликається зміною лише однієї підстави, яку можна виправити. Вчені вже відчувають редагування основ при серповидно-клітинній анемії, а також при спадковому підвищеному рівні холестерину та при бета-таласемії (захворюванні крові).